La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que afecta principalmente a los niños y se caracteriza por una degeneración y debilidad muscular progresiva. Es causada por una mutación en el gen que produce distrofina, una proteína importante para la función muscular. La DMD es una de las formas más comunes de distrofia muscular y generalmente se diagnostica en la primera infancia. Los síntomas pueden incluir dificultad para correr, saltar y subir escaleras, así como pérdida de masa muscular y movilidad. Con el tiempo, la enfermedad progresa y afecta a otros grupos de músculos, incluidos el corazón y el sistema respiratorio.

Actualmente no existe una cura para la DMD, pero existen tratamientos disponibles para controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida. La fisioterapia, los aparatos ortopédicos y los dispositivos de asistencia pueden ayudar a mantener la movilidad y la independencia. En algunos casos, la cirugía puede ser necesaria para corregir la escoliosis (curvatura de la columna) o para ayudar con las dificultades respiratorias. También hay una serie de medicamentos que pueden ayudar a controlar los síntomas y retrasar la progresión de la enfermedad. A pesar de estos tratamientos, la DMD es una enfermedad rápidamente progresiva, y la mayoría de las personas con DMD no pueden caminar a la edad de 12 años. de 30. Las intervenciones innovadoras clave, como la terapia con células madre dirigidas, han demostrado ser beneficiosas para detener o retrasar la progresión de la DMD y brindan esperanza a los niños con la afección.

Uno de los beneficios clave de las células madre en el tratamiento de la DMD es su capacidad para diferenciarse en células musculares. La falta de distrofina funcional en la DMD conduce al daño muscular y, finalmente, a la muerte de la fibra muscular. Al introducir células madre en los músculos afectados, es posible reemplazar las fibras musculares dañadas con células nuevas y funcionales. Esto, a su vez, podría mejorar la función muscular y retrasar la progresión de la enfermedad.

Las células madre también tienen la capacidad de secretar varios factores de crecimiento y citoquinas que pueden promover la reparación y regeneración de tejidos. Estos factores de crecimiento podrían potencialmente estimular la reparación de las fibras musculares dañadas y promover la formación de tejido muscular nuevo y funcional. Esto daría como resultado una reducción de la debilidad muscular y la degeneración asociada con la DMD.

También se ha demostrado que las células madre tienen propiedades inmunomoduladoras, lo que podría ser beneficioso en el tratamiento de la DMD. La inflamación contribuye significativamente al daño muscular en la DMD, y las células madre tienen el potencial de modular el sistema inmunológico y reducir los niveles de inflamación en los músculos afectados.

El uso de células madre como tratamiento para la DMD ofrece un enfoque prometedor para el reemplazo de fibras musculares dañadas, la promoción de la reparación y regeneración de tejidos y la modulación del sistema inmunológico. Estos efectos podrían dar como resultado una función muscular mejorada, una progresión más lenta de la enfermedad y, en última instancia, una mejor calidad de vida para los pacientes con DMD.